基因治疗奇点来临：全面盘点美国FDA批准的11款基因疗法医药新闻

回首过去的一年，生物医药领域的发展可谓日新月异。在这一片蓬勃发展的浪潮中，基因治疗无疑是值得重点盘点的领域之一。作为医学领域的重大突破，基因治疗被誉为一场生物医药的革命，它不仅从根本上改变了治疗多种疾病的方式，也为无数患者带来了新的希望。根据BCC Research的报告，全球细胞与基因疗法市场预计到2028年将达到233亿美元，年均复合增长率（CAGR）为26.4%。截至目前，全球范围内已有54款基因治疗药物获批上市，其中包括17款体外基因疗法、16款基于病毒载体的体内基因疗法、19款小核酸药物和2款其他类型的药物。基因疗法可分为广义与狭义两种，包含的项目甚广。狭义上的基因治疗药物是我们一般较为熟知的，主要包括质粒DNA药物、病毒载体基因疗法、细菌载体基因疗法、基因编辑技术，以及经过体外基因修饰的细胞治疗药物等。而广义上，基因治疗药物也可延伸到核酸药物的领域，涵盖了所有以DNA修饰为基础的DNA药物（如基于病毒载体的体内基因疗法、体外基因疗法、裸质粒药物等）以及RNA药物（如反义寡核苷酸药物、siRNA药物和mRNA基因疗法）。由Spark Therapeutics研发的基因疗法Luxturna­­于2017年获得美国FDA批准上市，是首个获批用于遗传疾病的基因疗法，成为产业热烈关注的焦点。然而，此后基因疗法沉寂了多年几乎没有突破，也让这股热潮冷却不少。直至2022年和2023年，FDA分别批准了4款和5款基因疗法，产业的目光重新聚焦在该领域，投资热钱也逐渐涌入，标志着基因治疗的快速增长期已然到来。这些疗法主要针对遗传性疾病，且大多数药物都曾获得“孤儿药”或“突破性疗法”认定，其上市对患者具有重要意义。随着更多基因治疗产品的推出以及技术的快速进步，FDA多次预测，到2025年，每年将批准10至20种细胞和基因疗法。本篇文章盘点了FDA批准的11款基因疗法，通过临床数据和长期追踪结果，带您一同全面了解这一领域的最新进展。（美国FDA批准的基因疗法。图源：药智数据）01 Luxturna（voretigene neparvovec-rzyl）

开发公司：Spark Therapeutics (2019年被罗氏收购)

适应症：适用于遗传性 RPE65基因突变导致视力丧失的儿童和成人患者Luxturna是美国首款上市靶向特定基因突变的“直接给药型”基因疗法，适用于可能造成失明的特定遗传性视力丧失患者。由 Spark Therapeutics 开发，截至2019年9月Luxturna共取得5500万美元净销售额，Spark被罗氏收购后便不再公布Luxturna的销售情况。Luxturna当时获FDA 授予优先审评和突破性疗法称号，此外还获得了孤儿药资格认定。Luxturna单眼售价为42.5万美元，双眼治疗费用达85万美元，但收费依疗效而异，如果治疗成果不佳不会收取全部费用。临床证据Luxturna 借由视网膜下注射将正常的RPE65 基因直接递送到视网膜细胞，以恢复患者的丧失的视力。Luxturna 疗效的主要证据基于一项III期临床试验结果，与对照组相比，接受 Luxturna 的患者组在弱光下完成障碍赛的能力有显着改善，在治疗后第30天的随访中观察到患者的功能改善，平均疗效维持超过一年。治疗一年后随访，原始干预组在FST测试中平均改善超过100倍。Luxturna获批时，FDA的Scott Gottlieb 博士表示 : “今天的批准标志着基因治疗领域的又一个’第一’——无论是在治疗方式上，还是在将基因治疗的使用范围从癌症治疗扩展到视力丧失治疗方面——这一里程碑加强了这种突破性方法在治疗各种具有挑战性的疾病方面的潜力。我相信基因疗法将成为治疗甚至治愈我们许多最具破坏性和顽固性疾病的中流砥柱。＂(Luxturna 药品 图源: Korea Biomed Review网页)

02 Zolgensma开发公司：诺华

适应症：双等位基因 SMN1 突变的脊髓性肌萎缩症（SMA）总部位于瑞士的诺华于2018年斥资87亿美元收购AveXis，接续 Zolgensma AAV基因疗法的开发。该产品于2019年5月获FDA批准上市，是全球首款用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）儿科患者的基因治疗药物，定价为 212.5 万美元，上市首年就实现3.61亿美元销售额。SMA是一种罕见遗传性神经肌肉疾病， SMN1基因突变所导致肌无力与瘫痪，如果不及时治疗，大多数患者难以存活超过两岁。Zolgensma 通过单次静脉注射即可实现持续的 SMN 蛋白表达，从而阻止疾病进展。由于获批的年龄限制，导致许多患者无法接受Zolgensma的治疗。诺华目前推进了多个临床试验，其中，SMART试验的最终数据于2024年3月发布，有望于2025年成功拓展Zolgensma 受众的年龄。临床证据

SMART 试验是第一个包括既往治疗患者的Zolgensma开放标签III期临床研究，主要研究目的是评估Zolgensma对年龄较大、体重超过以往临床研究的患者的安全性和耐受性。研究共招募了24名具有异质性 SMA 表型的患者，平均年龄为 4.69 岁，最大为9岁，在为期一年的研究中，SMART 研究中大多数患者的运动表现保持在基线水准以上，多种量表的评估均有改善。上肢模块修订版（RULM）总分平均增加 2 分，Hammersmith功能运动扩展量表（HFMSE）总分平均增加 3.7 分，且在该研究过程中，未观察到新的安全性信号。儿科神经学家Hugh McMillan博士说：“SMART研究结果表明，Zolgensma对年龄较大和体重较重的SMA患者具有临床疗效。这些数据为Zolgensma在体重不超过21公斤的儿童中的应用提供了重要依据，支持将这种一次性基因替代疗法作为更广泛人群中治疗SMA的选择之一"。(Zolgensma 的作用机制，图源：Zolgensma网站)

03 Zynteglo开发公司：蓝鸟生物（Bluebird bio）

适应症：β-地中海贫血症Zynteglo于2022年8月在美国获批上市是首款治疗β-地中海贫血症（β-mediterranean anemia）的基因药物。此款突破性疗法除了获得优先审查和孤儿药指定外，还罕见的获得了儿科疾病凭证。β-地中海贫血症是β 链的合成受部分或完全抑制的血红蛋白病。约有半数患者在出生后半年内发病，一般发病年龄愈早病情愈重，严重的患者从小需长期仰赖输血维持生命。临床证据

这款疗法通过慢病毒载体将携带正常血红蛋白β亚基（βA-T87Q-珠蛋白基因）的基因导入从患者体内提取的造血干细胞，随后将经过基因修饰的造血干细胞回输至患者体内。这些经基因修饰的造血干细胞能够持续生成具有正常功能的红细胞，大幅降低患者对输血的依赖，适用于需要定期接受红细胞输注的β地中海贫血患者。在过往的临床试验中，41名接受治疗的患者共有89%的实现了无需仰赖输血的治疗成效。Zynteglo 售价为280万美元，在获批当时是全球最昂贵的药物，但蓝鸟生物在Zynteglo的营销上也采取新的收费模式，若治疗未达到预期效果，将会退还最高80%的费用。根据记录，上市后一年内，Zynteglo的销售额便已达到867.8万美元。(Ex vivo 与 In vivo 基因疗法比较图，Zynteglo的获批带动Ex vivo基因疗法获得更多关注。图源 : BioAgilytix )04 Skysona（ Elivaldogene autotemcel ）开发公司：蓝鸟生物（Bluebird bio）

适应症：早期活动性脑肾上腺脑发育不良（CALD）Skysona是 蓝鸟生物开发的一次性基因疗法，于2022年9月获FDA批准用于减缓4-17岁患有遗传性神经退行性疾病——脑性肾上腺白质营养不良症（CALD）患者的疾病进展。CALD 是一种由X染色体上 ABCD1 基因突变引起的性联遗传病，X染色体上基因的变异，导致男孩患者体内生成超长链脂肪酸 （VLCFA） 在大脑中积聚，积聚的VLCFA 会破坏神经细胞周围的保护层，并对大脑造成损害，进而引发各种神经症状，如失明、失去自主运动能力等。临床证据

Skysona利用Lenti-D慢病毒载体（LVV）进行体外转导，将正常功能的ABCD1基因添加到患者自身的造血干细胞中，使患者体内能自行产生功能正常ALD蛋白，从而避免神经损伤，尽可能的保留患者的运动功能和沟通能力等与脑神经相关的基本功能。在临床试验中，有症状的患者在Skysona治疗后24个月，无 MFD 的生存率可达72%。且接受 Skysona治疗的患者，没有一例出现GvHD的不良副作用。Skysona获批时是全球最昂贵的药物，每剂售价达300万美元，2023年前三季度销售额达到1086万美元。然而，2024年底， Skysona 却因为一些严重的问题正在被FDA调查中，《新英格兰医学杂志》（NEJM）发布报告指出在67名临床试验中接受Skysona治疗的儿童中，有7人发展为血癌。针对此结果报告，FDA现正评估是否需要采取“进一步的监管措施”。FDA亦强烈建议医疗提供者在决定是否使用Skysona治疗儿童前，应仔细考虑替代疗法，这次发布的随访追踪报告仍唤起对此重大副作用警示，基于此报告，FDA将采取的何种监管措施将是整个产业关心的重点。05 Hemgenix（etranacogene dezaparvovec）开发公司：CSL Behring和uniQure联合开发

适应症：B型血友病Hemgenix是一款基于AAV5载体的基因疗法，于2022年11月获FDA批准上市，用于治疗预防性输血治疗阶段、曾经出现过危及生命出血事件、或反复严重自发性出血事件的成年B型血友病患者。通过静脉给药，Hemgenix可在肝脏中表达凝血因子（FIX），达到一次给药长期恢复患者凝血功能的治疗目的。该疗法是第一个也是唯一一个获批用于 成人 B 型血友病的基因疗法。成人的基因疗法。临床证据

根据临床试验结果，Hemgenix能够降低出血率，并使患者能够停止使用预防性因子替代疗法。近期一项HOPE-B 试验用于评估Hemgenix治疗在五年内的安全性和有效性，据统计结果显示，患者经输注Hemgenix治疗后 7 至 18 个月的年化出血率下降了 64%。此外， 凝血因子 FIX 的活性水平显着增加到正常水平的 37%。HOPE-B 首席研究员Steven Pipe博士表示 “基因治疗对罕见出血性疾病具有巨大潜力，这些结果表明 FIX 因子活性水平持续增加，达到接近无Ｂ型血友病人群正常范围的水平。"CSL 血液学研发副总裁 Brahm Goldstein博士亦表示：" Hemgenix为符合条件的 B 型血友病患者提供了更多的治疗选择，这些创新有可能改善罕见和严重疾病患者的生活。"Hemgenix 是目前全球定价最高昂药物，售价为一剂350万美元。但根据开发公司CSL Behring的立场，认为该药物通过降低年出血率、减少或消除预防性治疗，可为整个医疗保健系统节省大量成本，并降低B型血友病患者的经济负担。(Hemgenix 药品 图源: Indiamart网页)

06 Adstiladrin (nadofaragene firadenovec)开发公司：Ferring Pharmaceuticals

适应症：高危非肌肉浸润性膀胱癌(NMIBC)Adstiladrin是一款基于腺病毒载体的基因疗法，于2022年12月获美国FDA批准，用于治疗对卡介苗(BCG)无效的高危非肌肉浸润性膀胱癌(NMIBC)患者，是首个被批准用于膀胱癌的基因疗法。Adstiladrin的作用机制旨在将人干扰素-α 2b 基因 （IFNα2b） 直接输送到膀胱中，每三个月一次给药治疗即可让患者分泌干扰素 α-2b 蛋白。NMIBC是膀胱癌的一种亚型，在新诊断出患有膀胱癌的人中，大约75%的患者为NMIBC，其中有超过 50% 接受BCG作为一线治疗的患者，将在一年内复发或出现疾病进展。Adstiladrin是一种基于非复制型腺病毒载体的基因疗法，可提供对 BCG 一线疗法无反应的患者新的治疗选择，定价为每单位剂量6万美元。临床证据

2024年5月，一项 III 期临床试验五年跟踪分析发布于《泌尿外科杂志》，这是首次报道 BCG 无反应 NMIBC 新型药物的最长随访疗效和安全性数据。根据最终分析结果， Adstiladrin在治疗 BCG 无反应的 NMIBC 患者中，保持持久且长期如一的安全性，患者对 Adstiladrin 的耐受性良好，没有新的安全信号，仅不超过4%的患者经历3 级不良事件。在治疗后跟踪第 60 个月时总体生存率为 79.7% （95% CI 71.0-86.0），无膀胱切除术的患者总体生存率为 48.8% （95% CI 40.0-57.1）。雷迪纪念医院泌尿肿瘤学主任 Vikram M. Narayan 表示 :“Adstiladrin为患者提供了方便的季度给药模式，通常，疾病复发和进展会导致患者需考虑膀胱切除手术，而 Adstiladrin 的问世，为三分之二至二分之一的的患者避免了膀胱切除的手术。”(Adstiladrin 药品 图源: haymarket 网页)

07 Vyjuvek开发公司：Krystal Biotech

适应症：遗传性大疱性表皮松解症（DEB）Vyjuvek于2023年5月获FDA批准上市，是首个可重复给药的外用基因疗法。适用于治疗年龄6个月以上营养不良性大疱性表皮松解症（DEB）。DEB是一种罕见的遗传性皮肤病，患者又被称为"蝴蝶宝贝"，因遗传 COL7A1基因基因单个或多个变异导致VII 型胶原蛋白 （COL7） 的产生受损，患者的皮肤的功能性锚定纤维极为脆弱，受到轻微碰撞或摩擦后，易撕裂产生外伤或水疱，伤口愈合延迟有可能发展至慢性溃疡。Vyjuvek 是第一个用于 DEB 的局部基因疗法，这种创新疗法利用转基因单纯疱疹病毒 1 型（HSV-1）载体启动编码的COL7A1 在细胞核中的转录，恢复细胞中的功能性蛋白 COL7，同时促进角质形成细胞和成纤维细胞的发育、加速伤口愈合。该疗法用药每瓶售价为24,250美元，患者每年治疗费用约63万美元。临床证据

Vyjuvek临床试验数据显示，每周一次的 Vyjuvek 局部治疗能够显著促进DEB患者在3个月和6个月时的伤口完全愈合。治疗持续 26 周后结果显示，接受安慰剂治疗的患者伤口中只有 26% 完全闭合，而接受 Vyjuvek 治疗的伤口中有 65% 完全闭合。此外， DEB 患者减少了医院就诊的次数与医疗干预的需求。(Vyjuvek 给药示意图 图源: Vyjuvek 网页)08 Elevidys开发公司：Sarepta Therapeutics 和罗氏（Roche）联合开发

适应症：杜氏肌营养不良症（DMD）Elevidys是Sarepta于2023年6月获FDA批准，用于治疗4至5岁杜氏肌营养不良患者，是全球首个治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的一次性基因疗法。DMD是一种罕见的致命性X连锁退行性神经肌肉疾病，主要发生在男性患者中。该病由抗肌萎缩蛋白（dystrophin）基因的突变或缺失引起，患者无法生成抗肌萎缩蛋白，导致骨骼肌和其他组织的细胞膜稳定性受到破坏，从而引发肌肉萎缩或变性，最终因呼吸衰竭或心脏衰竭而死亡。Elevidys通过向患者体内输送正常基因，促使其产生具备抗肌萎缩功能的重组蛋白，从而帮助改善病情。在Elevidys获批之前，已有4种针对DMD的“外显子跳跃”疗法面世，然而，这些疗法需要频繁注射，并且治疗效果有限。作为一种基因替代疗法，Elevidys旨在通过一次性给药替代缺陷基因、达成长期疗效。该疗法的售价为320万美元每针。2023年8月，Elevidys开始销售并交付，当年销售额达到约2亿美元。临床证据

FDA 主要基于研究 SRP-9001系列的临床试验数据加速批准 Elevidys的上市。SRP-9001 系列临床试验评估了单剂量基因疗法 Elevidys 在 4 至 7 岁DMD患者中的安全性、耐受性和疗效：· SRP-9001-101 试验：四年随访显示，接受治疗的患者在 NSAA（北极星肌肉功能评分量表）总分中平均提高了 7.0 分。· SRP-9001-102 试验：在双盲、随机对照试验中，与安慰剂相比，主要终点为 12 周时微抗肌萎缩蛋白的表达变化及 48 周时 NSAA 总分的改善。· SRP-9001-103 试验：NSAA 总分提高了 3.8 分和 3.2 分；参与者一年后的定时功能测试（如起床时间和 10 米步行测试）显示统计学显著改善。对 101、102 和 103 三项临床试验中 52 名患者的一年功能数据进行汇总，显示接受 Elevidys 治疗的患者 NSAA 总分平均较基线提高 3.1 分，高于外部对照组的 2.4 分。可有效改善DMD患者的功能。试验中常见的不良反应包括呕吐、恶心、急性肝损伤、肝功能检查增加、发热和血小板减少症。(Elevidys 药品 图源: 知乎网页)09 Roctavian（valoctocogene roxaparvovec）开发公司：BioMarin

适应症：重度 A 型血友病Roctavian是由 BioMarin 开发的一种基因治疗方案，于 2023 年 6 月获得 FDA 批准。这款单次输注的创新疗法是首个获批治疗重度 A 型血友病（Hemophilia A）的基因疗法。A 型血友病是一种罕见的遗传性出血疾病。患有重度 A 型血友病的成年人需要终生面对频繁输液的治疗负担，并且存在较高的并发症风险。Roctavian 通过 AAV5 病毒载体传递能够正常表达凝血因子 VIII 的基因，替代患者体内突变基因的功能缺失，使患者能够持续自行生成凝血因子 VIII，从而减少出血事件的发生，单次治疗达成长期疗效。临床证据

一项评估 Roctavian 疗效和安全性的 III期研究结果显示。经 Roctavian治疗，患者对额外注射凝血因子 VIII 的医疗需求降低了 98.2%，患者体内凝血因子 VIII 的活性，在治疗后第 104 周平均增加 22.0 IU/分升（P<0.001）此外，Roctavian也有效减少患者的出血情况，42.0% 的参与者报告在Roctavian治疗后没有经历出血事件。参与者的平均年化治疗出血率较基线下降了 84.5% （P<0.001）。在安全性方面，治疗后长期追踪2 年并未出现新的安全性信号，显示了Roctavian的长期安全性。(Roctavian治疗后一年与两年追踪患者出血率、凝血因子VIII、出血事件等数据。图源 : 《The New England Journal of Medicine》期刊)

10. Lyfgenia （lovotibeglogene autotemcel）开发公司：蓝鸟生物

适应症：复发性血管闭塞危象 (VOC) 的镰状细胞病 (SCD)FDA在2023年12月批准了蓝鸟生物的基因疗法Lyfgenia用于治疗 12 岁及以上伴有复发性血管闭塞事件 (VOC) 的镰状细胞病 (SCD) 患者，镰状细胞病是一种终生疾病，由于血细胞变形会导致血管阻塞，从而导致剧烈疼痛。这也可能导致中风、器官损伤和寿命缩短。患此病的个体寿命通常比正常人短20年以上。Lyfgenia的标价为每疗程310万美元，虽昂贵但此疗法为需终生治疗的疾病提供治愈的机会。Lyfgenia 基于慢病毒载体技术，通过将功能性 β 珠蛋白基因永久整合到患者自身的造血干细胞（HSC）中，从而持续生成具有抗镰状细胞特性的血红蛋白（HbAT87Q）。HbAT87Q 的氧结合能力与正常 HbA 相似，进而可能降低血管闭塞事件的发生率。临床证据

在第65届ASH年会上，蓝鸟生物发布了最新的临床试验追踪数据，此项临床试验是目前镰状细胞病 (SCD)中进行临床追踪时间最长的基因疗法项目。此数据涵盖 HGB-206 （NCT02140554）与HGB-210 （NCT04293185）试验共47例患者。在所有接受评估的患者中，88.2% 在随访期间没有需要医疗护理的血管闭塞事件。在研究期间，所有接受评估的青少年均未发生血管闭塞事件。对于在试验中有任何记录的血管闭塞事件 的 8 名试验参与者，与 Lyfgenia 治疗前相比，所有血管闭塞事件的发生率都下降了至少 50%。住院时间的中位数从治疗前一年的两周以上下降到基因治疗后每年的两天左右。此外生 Lyfgenia 治疗6个月后也选注改善了患者的生活质，包括疲劳和疼痛等。蓝鸟生物首席医疗官Richard Colvin 博士表示 :“多年的长期随访继续表明， Lyfgenia 有可能解决镰状细胞病的根本原因，并为患者提供强大的临床益处，对镰状细胞病患者的生活质量产生有意义和持久的影响。”(经 Lyfgenia 治疗后的患者发生的血管闭塞事件显著下降，图源: Lyfgenia网站)

11 Casgevy (Exa-cel)开发公司：CRISPR Therapeutics与Vertex联合开发

适应症：镰状细胞病（SCD）与输血依赖性β地中海贫血（TDT）2023年11月，全球首款基于CRISPR/Cas9技术的基因编辑药物Casgevy在英国获批上市，用于治疗12岁及以上输血依赖性β地中海贫血（TDT）或伴有复发性血管闭塞危象（VOC）的镰状细胞病（SCD）患者。随后，Casgevy于12月8日获得美国FDA批准用于治疗SCD，2024年1月又被批准用于TDT。Casgevy是一种自体的体外（ex vivo）CRISPR/Cas9基因编辑疗法。该疗法通过靶向BCL11A基因在红细胞中的特异性增强子，抑制BCL11A基因的表达，从而重新激活胎儿血红蛋白（HbF）的生成，并促使其高水平表达。这一机制可减少TDT患者对输血的依赖，同时降低SCD患者的疼痛感和血管闭塞危象的发生。CRISPR/Cas9作为主流基因编辑技术，Casgevy的获批被认为是基因治疗领域的重要里程碑。该疗法的单次治疗价格为220万美元，低于蓝鸟生物的SCD基因疗法Lyfgenia（310万美元）以及TDT基因疗法Zynteglo（280万美元），于价格层面更有竞争优势。临床证据

CLIMB SCD-121 试验是一项 III期、单臂、开放标签研究，共有 44 例患者接受了 CASGEVY （exagamglogene autotemcel） 治疗 ，中位随访时间为 19.3 个月，在总共 30 名有足够随访数据可供评估的患者中，96.7% 的患者至少在一年内没有任何血管闭塞危象 （VOC），并且 100% 的患者能够在相同的时间内保持无住院状态。“在这项临床试验中，患有严重疾病的镰状细胞患者感到有望在数月内得到解决方案，治疗显着的改善了他们的生活质量，” 该临床试验的指导委员负责人 Stephan A. Grupp 博士表示。(患者治疗后的胎儿血红蛋白与总血红蛋白量随时间推移显著上升。图源: Casgevy网站)根据中商产业研究院的数据还显示，2023年中国CGT行业市场规模达到约33.81亿元，预期2025年将超过100亿元，甚至有望达到178.9亿元。中国是全球第二大细胞与基因治疗研发市场，随着CGT领域有越来越多突破性疗法获批，有望推动整体生物医药产业蓬勃发展。2025预期将有多项基因疗法获批上市，其中最值得期待的基因疗法包含一款由Ionis Pharmaceuticals领导开发、针对朊病毒疾病（一种致命的神经退行性疾病）的基因疗法ION-717，今年有望成为该疾病首个获批有效疗法。此外，Beam Therapeutics的基因疗法项目、重点研发管线之一BEAM-101在镰状细胞贫血患者的临床试验结果，也有望在今年取得新进展。关注Dr.G的雍熙路，我们将持续关注2025年值得期待的基因疗法项目。 参考信源

1.BCC Research《 Global Market for Cell and Gene Therapy 》

2.https://www.youtube.com/watch?v=xTRLip6ohkU

3.https://www.labcompare.com/10-Featured-Articles/610359-Outlook-on-Cell-and-Gene-Therapy-2024-and-Beyond/

4.https://www.nature.com/articles/d41573-025-00001-5

5.https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-novel-gene-therapy-treat-patients-rare-form-inherited-vision-loss

6.https://www.sohu.com/a/761776344_121262610

7.https://www.zolgensma.com/how-zolgensma-works

8.https://zhuanlan.zhihu.com/p/569764845

9.https://www.skysona.com/clinical-results-safety

10.蓝鸟生物的一喜一忧，基因疗法商业化创新与上市后挑战

11.https://www.skysona.com/clinical-results-safety

12.https://hemophilianewstoday.com/news/hemgenix-gene-therapy-benefits-sustained-2-years-phase-3-hope-b/

13.https://ferringusa.com/?press=final-five-year-analysis-of-phase-3-data-with-adstiladrin-nadofaragene-firadenovec-vncg-shows-durable-bladder-preservation-and-consistent-long-term-safety-in-bcg-unresponsive-nmibc

14.https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC10718329/

15.https://www.clinicaltrialsarena.com/projects/elevidys-duchenne-muscular-dystrophy/?cf-view

16.https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2211075

17.Clinical Trial Results | Vaso Occlusive Events Data | LYFGENIA™ (lovotibeglogene autotemcel)

18.https://sicklecellanemianews.com/news/most-sickle-cell-patients-voe-free-after-lyfgenia-gene-therapy-treatment/

19.https://www.casgevy.com/sickle-cell-disease/study-information

20.https://m.thepaper.cn/newsDetail_forward_29637904

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